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一劳永逸!Spyryx融资1800万美元开发普适性新囊胞性纤维症疗法
2015-05-09 16:42:52
 

囊性纤维化(CF)是由囊性纤维化跨膜电导调节因子(CFTR)基因突变导致CFTR蛋白功能缺陷或缺失所致的罕见遗传性疾病,该病困扰着全球约7 万人。CFTR蛋白通常调节细胞膜的离子运输,基因突变能导致蛋白产物功能的破坏或丧失。当细胞膜离子运输被中断,某些器官粘液涂层的粘度将变稠。该病的 一个主要特征是呼吸道积聚厚厚的粘液,导致呼吸困难及反复感染。

2014年,Vertex医药公司凭借其Kalydeco在这一领域取得了巨大成功。然而,截止到目前,并没有一种疗法能够彻底治愈这种疾病。 Kalydeco也仅对全球5%的CF患者起作用。其原因之一在于引起这种疾病的基因缺陷型有多种,研究人员很难找到一种"万能药"来对付这一疾病。

不过,最近Spyryx Biosciences公司认为自己可能找到了一把通向彻底解决这一问题的钥匙。Spyryx公司的新疗法基于北卡罗来纳大学教授Robert Tarran的最新研究成果,Robert Tarran在研究中发现一种名为SPLUNC1的调节蛋白与CF患者呼吸道脱水有着直接关联,而后者则是导致患者肺部出现致死性症状的罪魁祸首之一。一 般而言,机体会通过这种蛋白来调控呼吸道上皮应当吸收多少水分。Spyryx公司的研究人员通过开发一种模拟SPLUNC1蛋白功能的多肽药物以期逆转呼 吸道脱水的进程。这一新思路预示着科学家有望开发出一种适用于所有基因缺陷型的CF患者。这一希望也直接促使Canaan Partners、Hatteras Venture Partners以及5AM Ventures等著名投资公司联手参与到Spyryx公司的A轮融资中。

除此之外,Spyryx公司的这种新疗法还被认为有望应用到慢性阻塞性肺炎(COPD)的治疗上。和囊性纤维化一样,目前也没有药物能够彻底治愈COPD。因此,一旦Spyryx的设想成为现实,将直接引发该领域药物治疗的一场重大变革。


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